5月8日，阿斯利康宣布科赛优?（英文商品名：koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（pn）的i型神经纤维瘤病（nf1）儿童患者。

nf1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球新生儿发病率约为1/，多数儿童患者在10岁以下被诊断。30%-50%的nf1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

此次司美替尼获得中国国家药品监督管理局（nmpa）的批准是基于由美国国家癌症研究所（nci）癌症治疗评估计划（ctep）赞助的sprint研究中stratum1人群的积极结果。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病，i型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知，但由于症状是逐渐出现并且非常复杂，患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。上海交通大学医医院副院长、整复外科主任李青峰表示，司美替尼的获批不仅为患儿提供了改变生命轨迹的治疗选择，也促进i型神经纤维瘤病的诊疗理念发生了转变。“我们期待创新药物持续取得突破，也期盼通过多学科参与，帮助患者更好地进行疾病管理。”

据悉，ii期临床研究sprint中stratum1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，研究结果表明罹患伴有丛状神经纤维瘤的i型神经纤维瘤病儿童患者，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（orr）达到66%（50名患者中有33名部分缓解）。orr是指完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比。

因疾病的复杂性，nf1患者常面临沉重的疾病负担，早期干预至关重要。阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示，很高兴能为中国nf1患者带来首个药物治疗方案。以患者为中心，阿斯利康凭借领先的科学创新实力和在罕见病领域的前瞻性布局，将继续加速引入罕见病创新药品，为中国罕见病患者造福。

截至发稿，司美替尼是中国首个也是唯一一个获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的i型神经纤维瘤病儿童患者的药物疗法。

责任编辑邓清元

文字杨珍莹

来源浦东发布

上观号作者：浦东观察