预防保健_神经纤维瘤病

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中国商报（记者马嘉）目前，首款治疗神经纤维瘤病（NF）的药物在国内已进入医保，但是“诊断难、用药难、保障难”仍是神经纤维瘤病患者群体跨不过去的坎。在10月13日召开的神经纤维瘤病临床应用研究进展论坛上，业内专家、企业代表对中国商报记者直言，有药可治只是第一步，对于患者来说，从“能治”到“治愈”，还需要业内攻克数道难关。市场仍存巨大未被满足的需求神经纤维瘤是一种由于基因突变而导致的神经系统遗传性肿瘤，临床上分为Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）、Ⅱ型神经纤维瘤病（NF2）和神经鞘膜瘤病（SWN）。其中，Ⅰ型神经纤维瘤病患者的比例占到90%左右。公开数据显示，全球新生儿Ⅰ型神经纤维瘤病的发病率约为1/，中国推算发病率约为5/。神经纤维瘤病患者往往在儿童期发病。患者皮肤会有牛奶咖色斑，身上和面部长出泡泡状肿瘤，患儿也因此被称为“泡泡宝贝”。目前，神经纤维瘤病已被纳入《第二批罕见病目录》，年4月刚刚在国内上市的、目前唯一针对Ⅰ型神经纤维瘤病的治疗药物硫酸氢司美替尼胶囊也已进入医保目录。但是，这一疾病背后的市场仍存在巨大未被满足的需求。据了解，神经纤维瘤病患者仍缺少药物。深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨对记者表示，已上市的药物仅针对丛状I型神经纤维瘤病患者群体，还有其他患者仍面临无药可用的处境。另外，全国各地的医保政策有差别，患者需要长期用药，即使有医保报销，自付费用依然是不小的经济负担。医院神经外科主任医师、医院神经外科执行主任吴浩表示，随着神经纤维瘤病知识的普及，公众对这类疾病的认知在提高，这是好事，有利于减少该类疾病的误诊、漏诊率，也有利于患者及时进入有针对性的治疗环节。“但是目前，神经纤维瘤病患者仍需要系统、综合、规范的全方位诊疗体系。比如，早期神经纤维瘤病患者难以确诊，需要皮肤科、眼科、心理等多学科诊疗（MDT）共同干预，但MDT模式目前的推广仍有限。另外，只有少数神经纤维瘤病患者适合接受手术治疗，大部分仍需要接受药物治疗。目前神经纤维瘤病患者能用的药物有限，我们也在研究推进生物细胞治疗。”吴浩说。治愈手段开发难度大目前，神经纤维瘤病患者适用的治疗手段为药物治疗和手术。据吴浩介绍，需要手术治疗的神经纤维瘤病患者占比仅为20%左右，多数患者需要长期服药。目前，仍没有能够治愈该病的治疗手段。值得

已进入医保事关神经纤维瘤病