年第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会于年5月12-15日在美国马萨诸塞州波士顿举行。ASGCT年会是基因和细胞治疗领域的全球顶级学术盛会，为与会者提供了一个介绍最新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。

25项报告详细报道

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基因疗法治疗CAH

一家美国药企BridgeBio正在研发名为BBP-的基因疗法药物以治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。他们已经在猴子模型中进行了试验。一般而言，猴子这种大型动物模型是临床前研究的最后一步，所以这款AAV基因疗法药物有望在较短时间内进入临床试验。他们在20只猴子中测试了三种剂量的静脉注射。在24周的跟踪研究中未发现严重不良反应。同时，正确基因在肾上腺中显著表达，并一直处于稳定水平。据悉，BridgeBio将于年向FDA申请开展临床试验。

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